评价地拉罗司治疗伴铁过载的非输血依赖性地中海贫血患者的有效性和安全性的开放性、多中心研究

1    年龄≥ 10岁、患有非输血依赖性先天或者慢性贫血的男性或者女性，包括中间型β-地中海贫血，HbE β-地中海贫血或者中间型α-地中海贫血（HbH病）    

2    筛选时经R2 MRI检测LIC≥ 5 mg Fe/g dw    

3    筛选时血清铁蛋白≥ 300 ng/ml（连续检测两次，两次检测至少间隔14天）    

4    在任何筛选程序开始之前获得书面知情同意书     

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1    诊断患有HbS-β 地中海贫血的患者    

2    研究期间预期需要定期输血。在研究期间偶尔接受输血（例如在感染情况下）的患者不被排除    

3    研究开始之前6个月内接受过任何成分的输血    

4    患者无法接受包括核磁共振成像在内的研究评估，例如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起搏器、未被批准安全用于MRI 的铁磁性金属植入物（例如：某些类型的动脉瘤夹，弹片），以及肥胖患者（超出设备容量限制）    

5    明显蛋白尿，表现为在访视1或者访视2时，在非首次排泄的尿样本中尿蛋白/尿肌酐比值>1.0 mg/mg（或者在筛查期获取的三个样本中有两个样本出现上述异常）    

6    访视1和访视2两次检测的肌酐清除率≤ 40 ml/分钟    

7    访视1和访视2两次检测的血清肌酐>正常值上限    

8    访视1和访视2时，ALT>5倍正常值上限    

9    存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围）的临床证据（注意：允许乙型肝炎携带者参加试验。）    

10    已知诊断患有肝硬化（如果可以，通过活组织检查证实）    

11    曾有与铁螯合治疗相关的显著性视觉和/或听觉毒性史    

12    HIV血清学阳性病史（酶联免疫吸附测定法或者蛋白质印迹法）    

13    存在可能对研究药物的吸收、分布、代谢或者排泄有显著影响的外科或者内科疾病    

14    患有可能干扰血清铁蛋白检测准确性的活动性炎症性疾病    

15    妊娠或者哺乳患者，或者未使用高效避孕方法的有生育能力的患者。    

16    正在参加另一项临床试验，或者在过去4周内接受过全身性试验性药物，或者在筛查前7天内接受过局部试验性药物    

17    有不依从医疗方案史，或被认为可能不可靠和/或不合作，不愿意或不能够遵守试验方案    

18    有任何研究药物或其辅料过敏史    

19    存在对参与这项研究造成干扰的明显病情（例如控制不良的系统性高血压，经标准医学治疗后仍未控制的不稳定性心脏病，系统性疾病（如心血管、肾脏、肝脏等））    

20    入组前12个月内有滥用药物或者酗酒史