评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验    

1    筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；    

2    符合3型SMA的遗传学及临床诊断标准，筛选期间确诊为SMN1双等位基因致病突变的5qSMA；    

3    筛选时汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分≥10分且≤54分；    

4    育龄期女性非妊娠期、非哺乳期，所有入组患者（不论男性或女性）均应在治疗给药后6个月内采取有效的避孕措施；    

5    患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。       

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1    参加过AAV基因治疗临床试验；    

2    筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；    

3    患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；    

4    呼吸功能不全，定义为使用或需要有创或无创通气支持超过16小时/天者；    

5    需要鼻饲或胃饲管辅助进食；    

6    筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200；    

7    SMN2基因拷贝数大于4；    

8    筛选期或基线期研究者认为有临床意义的肝功能、肾功能、血小板（降低）、尿常规检查异常；    

9    心功能达到以下标准者：根据改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、NYHA分级达到3级以上，或有恶性心律失常（如室颤，需要治疗的室速、室上速、房速、房扑、房颤，需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓等）；    

10    过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者；    

11    存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）及严重的脊柱侧弯（Cobb角≥50度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者；    

12    GC101鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者；    

13    研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、严重感染性疾病、青光眼、骨质疏松、结核病（包括潜伏性和活动性感染）等；    

14    患者合并其他严重疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病（包括但不限于癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史、脑脊液循环障碍者）和精神病等；    

15    既往损伤（如上肢或下肢骨折）或外科手术未完全恢复或达到稳定状态；    

16    人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；    

17    接种疫苗与给药间隔＜2周者；    

18    研究者评估认为不适合参加本研究者。