评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞（RM-001细胞注射液）治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

1    诊断为输血依赖型β-地中海贫血，筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg；    

2    受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗；    

3    筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁（包括边界值），性别不限；    

4    无 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。    

5    根据研究者评估受试者适合接受 HSCT；    

6    具有合适的心肺等器官功能储备；    

7    具备外周血造血干细胞采集的血管条件；    

1    受试者有可用的 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。    

2    曾接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的患者。    

3    中度或以上的铁过载；    

4    筛选前的 30 天内参与其他干预性临床研究；    

5    已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者；    

6    筛选前 6 周内接种过活疫苗；    

7    自身免疫性疾病患者；    

8    研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。