一项评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验

1    已签署的知情同意书。    

2    男性和女性，18 至 75 岁（含）。    

3    SCA3 的临床诊断与记录的基因确认。    

4    筛选访视时 m-SARA 总分 ≥ 4。    

5    筛选访视时 m-SARA 步态部分的评分≥ 1。    

6    体重指数 (BMI) 在 18 kg/m2 到 35 kg/m2之间（含）。    

7    所有合并用药在筛选访视前至少 30 天剂量稳定。    

8    有生育能力的女性参与者在筛选访视时血清 β-人绒毛膜促性腺激素 (？-hCG) 妊娠检测结果为阴性。    

9    愿意遵守本研究的性禁欲或避孕指导原则。      

1    任何在基因上未被证实为 SCA 3 型的遗传性共济失调，或任何类型的后天或继发于其他疾病的共济失调，包括但不限于酒精中毒、头部受伤、多发性硬化、橄榄脑桥小脑萎缩、多系统萎缩，或中风。    

2    构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何一项评分为 4。    

3    目前参与另一项临床试验或在筛选访视前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入性试验。    

4    当前被诊断为 1 型或 2 型糖尿病和/或正接受医疗保健专业人员推荐的 1 型或 2 型糖尿病治疗（药物和/或饮食）。    

5    筛选访视时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 6.5%    

6    先前使用 SLS-005 或任何其他 IV 海藻糖制剂进行治疗、或已知对海藻糖过敏。    

7    妊娠或哺乳期。    

8    过去 2 年内有酗酒或药物滥用史。    

9    慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非记录了成功治愈；人类免疫缺陷病毒 (HIV)感染。    

10    药物性肝损伤 (DILI) 既往史和/或筛选时的实验室结果表明肝功能不足（例如，丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 正常上限的2 倍 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。    

11    筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，由 Cockcroft 和 Gault 公式计算估计的肌酐清除率 < 60 mL/min）。    

12    筛选时 12 导联心电图显示任何当前心血管疾病或异常，并被研究者认为具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。    

13    任何目前的精神、神经或认知障碍，并且研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究的安全性或有效性评估的能力。    

14    过去 6 个月，在自杀意念调查问卷的第 4 或第 5 题中回答“是”、或筛选访视期间，在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中，在询问过去 3 年内的自杀行为的任何问题中回答“是”，则表明有显著的自杀风险。    

15    筛选期间的任何其他医疗状况或异常发现，并且研究者认为可能会混淆安全性或有效性数据的收集或渡劫，或对参与者构成潜在的安全风险。